Dopo un inquadramento generale delle principali tecnologie omiche sviluppate per la comprensione delle principali neoplasie ematologiche, lo studente verrà introdotto all’applicazione della terapia genica, immunoterapia e metabolomica utilizzati per lo sviluppo della medicina di precisione. Ad ogni lezione la discussione di un articolo scientifico consentirà di evidenziare in maniera critica l’approccio sperimentale adottato per la comprensione della patologia di interesse.
Manuale di malattie del
Sangue, Elsevier di
Bosi, De Stefano, Di Raimondo, La Nasa
Hematology.
Pathophysiology, diagnosis and treatment, Esculapio di
Pier Luigi Zinzani, Sante Tura, Michele Cavo
Ematologia Smart, Idelson Gnocchi di Fiorina Giona
Gene and Cell Therapy: Biology and Applications, Springer Link di Giridhara R. Jayandharan
Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapies for Cancer 1st Edition A Practical Guide, Elsevier di Daniel Lee Nirali N. Shah
Argomenti | Riferimenti testi | |
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1 | Basi epigenetiche dell’invecchiamento delle cellule staminali emopoietiche | |
2 | Telomerase gene therapy: un nuovo approccio contro l’invecchiamento, l’insufficienza midollare e le nuove malattie dei telomeri | |
3 | Modeling delle sindromi da insufficienza midollare tramite utilizzo di cellule staminali pluripotenti e ingegneria genomica | |
4 | Manipolazione epigenetica della risposta immunitaria: una nuova strategia di trattamento nei tumori ematologici | |
5 | Metabolomica di precisione: stato attuale e prospettive future per il trattamento personalizzato nella leucemia mieloide acuta | |
6 | Malattie genetiche in ematologia: talassemie e sickle cell disease. Cenni di terapia trasfusionale, limiti e nuovi approcci farmacologici | |
7 | “NextGen” biologici: anticorpi bispecifici per l’immunoterapia delle neoplasia ematologiche | |
8 | Ingegnerizzazione delle cellule natural killer per la cancer immunotherapy | |
9 | Meccanismi di resistenza alla terapia cellulare con CAR-T e CAR-NK in mieloma multiplo e nuovi approcci tecnologici per la determinazione dell’interazione clone cellulare-microambiente | |
10 | Modelli preclinici per lo sviluppo della terapia cellulare in mieloma multiplo: modelli murini e relativa legislazione, modelli 3D, utilizzo del bioreattore. Esercitazione per identificazione del modello di interesse al programma sperimentale | |
11 | Rilevazione della malattia minima residua nel mieloma multiplo tramite next generation flow cytometry e spettrometria di massa, biopsia liquida, dielettroforesi | |
12 | Approccio alla multiomica tramite applicazione del pensiero sistemico |
Valutazione in itinere
Alla fine del corso, i discenti saranno invitati a realizzare una tesina su una o più strategie con cui affrontare la resistenza a una delle terapie cellulari oggetto del corso. Tale tesina sarà oggetto del colloquio orale.